Prinses Beatrix bezoekt Erasmus MC in Rotterdam
Hare Koninklijke Hoogheid Prinses Beatrix der Nederlanden bracht dinsdagochtend 3 mei een werkbezoek aan het Erasmus MC in Rotterdam. Het bezoek vond plaats in het kader van het Onderzoeksprogramma Gentherapie van het Prinses Beatrix Spierfonds. In 2020 startte het Spierfonds met het gentherapieprogramma, met als doel een eenmalige behandeling met langdurig resultaat te realiseren voor mensen met een erfelijke spierziekte. Prinses Beatrix is beschermvrouwe van het Prinses Beatrix Spierfonds.
Tijdens het werkbezoek sprak Prinses Beatrix met medewerkers van het onderzoeksteam dat zich richt op de ziekte van Pompe. De onderzoekers ontwikkelen een vorm van gentherapie waarbij ze stamcellen uit het beenmerg van de patiënt halen. In deze stamcellen zit een fout in het DNA, wat de spierziekte veroorzaakt. Met behulp van een virus wordt dit ontbrekende stukje DNA teruggezet. De gezonde stamcellen, die zo gerecreëerd zijn, worden daarna weer teruggeplaatst in het beenmerg van de patiënt. In het laboratorium is deze vorm van gentherapie zeer effectief. Een volgende stap is nu een klinische trial.
Na het gesprek met het onderzoeksteam kreeg Prinses Beatrix een rondleiding door het laboratorium. Tijdens de rondgang werd een 3D-spier getoond. Deze zogenoemde ‘muscle-on-a-chip’ is een levende, menselijke modelspier op miniatuurformaat. De spier is gekoppeld aan een chip die op ieder moment de spierkracht ervan kan meten. Hierdoor kan het verloop van een spierziekte beter in beeld worden gebracht en de werking van een mogelijke behandeling op de 3D-spier worden getest. Het onderzoeksteam in het Erasmus MC ontwikkelt een 3D-spier voor de ziekte van Pompe, waarop medicatie, zoals gentherapie, getest kan worden.
RVD, nr. 129